脂肪肝已经成为我国非常普遍的慢性肝病,很多人在体检时都会发现肝脏里悄悄“堆了油”,但如果只是单纯脂肪肝还不算最危险,一旦发展成代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH),就可能伴随肝脏炎症、损伤甚至纤维化,继续进展还会增加肝硬化、肝癌等严重并发症的风险。一直以来,这类疾病都非常缺少安全、方便、效果明确的药物治疗方案,临床对新药的需求十分迫切。
近年来,成纤维细胞生长因子21(FGF21)因为在调节代谢、减少肝脏脂肪等方面的关键作用,成为了脂肪肝治疗领域的研究热点,而Efimosfermin alfa正是一款备受期待的FGF21类似物,它最大的特点是只需每月注射一次,设计目标就是减少肝脏脂肪、改善炎症、逆转肝纤维化,被视作潜力突出的在研新药。
近期,国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表了一项重要临床研究,为MASH合并肝纤维化的治疗带来了全新希望。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验,一共纳入了84名成年患者,都经过肝活检确诊为MASH伴F2或F3肝纤维化,患者以1:1的比例分别接受Efimosfermin alfa或安慰剂治疗,每4周皮下注射一次,持续24周。
在安全性方面,研究结果让人放心,两组出现不良事件的比例相近,大多都是恶心、腹泻、呕吐这类轻中度的胃肠道反应,没有出现3级及以上严重不良反应或死亡事件,整体安全性与同类药物相似,没有发现新的安全风险。
而在疗效上,Efimosfermin alfa展现出了明显优势。治疗24周后,用药组实现肝纤维化改善且MASH没有恶化的比例显著更高,达到MASH缓解同时纤维化不加重的患者比例也远超安慰剂组。在肝脏脂肪控制方面,用药后超过一半患者肝脏脂肪分数下降超50%,近三分之一患者肝脏脂肪恢复到正常水平,远优于安慰剂效果。
综合来看,每月一次的Efimosfermin alfa,在治疗MASH合并肝纤维化时,既能有效改善肝纤维化、实现疾病缓解,又能快速、显著降低肝脏脂肪,同时安全性和耐受性良好,给药方式也非常方便,有望成为这类患者全新的治疗选择。目前研究支持这款药物进入更大规模、更长时间的3期临床试验,进一步验证疗效与安全性,让更多被脂肪肝困扰的人迎来更有效的治疗方案。
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参考文献
1. Efimosfermin alfa in patients with metabolic dysfunction-associated steatohepatitis and liver fibrosis: a phase 2, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet, 2026.
2. 代谢相关脂肪性肝炎诊疗指南与临床研究进展[J]. 中华肝脏病杂志, 2026.
3. FGF21类似物治疗代谢相关脂肪性肝炎的临床应用前景[J]. 国际消化病杂志, 2026.
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